美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药Leqembi (lecanemab-irmb)治疗阿尔茨海默症

2023年1月6日，美国食品药品监督管理局批准了Leqembi（莱昆比）(lecanemab-irmb)通过加速批准途径用来治疗老年痴呆症。Leqembi是第二种被批准用于阿尔茨海默病的新类别药物，其目标是该疾病的基本病理生理学。这些药物代表了在有效治疗阿尔茨海默病的持续斗争中的一个重要进步。
FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医学博士说:“阿尔茨海默症极大地影响了患者的生活，并对他们所爱的人产生了毁灭性的影响。“这种治疗方案是针对和影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的最新疗法，而不是只治疗疾病的症状。”
阿尔茨海默症是一种不可逆的进行性大脑障碍，影响着超过650万美国人，慢慢破坏记忆和思维技能，并最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默氏症的具体原因尚不完全清楚，但它的特点是大脑中的变化——包括淀粉样β斑块和神经原纤维，或tau，缠结——导致神经元及其连接的丢失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。
Leqembi是通过使用加速批准途径，在这种情况下，美国食品和药物管理局(FDA)可以批准用于严重疾病的药物，其中存在未满足的医疗需求，并且药物被证明对替代终点有影响，该替代终点合理地可能预测对患者的临床益处。最近报告了一项3期随机对照临床试验的结果，以确认该药物的临床疗效，该机构预计很快会收到数据。 研究人员在一项对856名阿尔茨海默病患者进行的双盲、安慰剂对照、平行组、剂量发现研究中评估了Leqembi的疗效。在患有轻度认知障碍或轻度痴呆阶段疾病并确认存在淀粉样β病变的患者中开始治疗。接受治疗的患者具有显著的剂量和时间依赖性的β淀粉样蛋白斑块减少，与β淀粉样蛋白斑块没有减少的安慰剂组相比，接受批准剂量的Leqembi(每两周10毫克/千克)的患者从基线到第79周具有统计学显著的脑淀粉样蛋白斑块减少。
这些结果支持Leqembi的加速批准，这是基于观察到的淀粉样β斑块的减少，淀粉样β斑块是阿尔茨海默病的标志。使用正电子发射断层扫描(PET)成像对淀粉样β斑块进行量化，以估计预期受阿尔茨海默病病理广泛影响的复合脑区中淀粉样β斑块的脑水平，与预期免受这种病理影响的脑区相比。
Leqembi的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的警告，已知这类抗体会出现这种异常。ARIA通常没有症状，尽管可能很少发生严重和危及生命的事件。ARIA最常见的表现是大脑区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点，尽管有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力变化、恶心和癫痫发作等症状。Leqembi的另一个警告是输液相关反应的风险，症状包括流感样症状、恶心、呕吐和血压变化。Leqembi最常见的副作用是输液相关反应、头痛和咏叹调。
Leqembi治疗应始于轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者，这些人群在临床试验中进行了治疗研究。标签还指出，没有比研究更早或更晚的疾病阶段开始治疗的安全性或有效性数据。