诺华（Novartis）1类新药inclisiran注射液在中国获得临床默示许可【海得康海外医疗】

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诺华（Novartis）1类新药inclisiran注射液在中国获得临床默示许可
时间：2020-09-14 作者：海 浏览次数( )

高脂血症首先通过血浆胆固醇和/或甘油三酯浓度的增加来检测，这意味着血浆脂蛋白代谢的异常。脂蛋白代谢障碍通常根据受影响的脂蛋白具体分类。世界卫生组织对脂蛋白表型的分类是显示高脂血症患者个体中哪些脂蛋白过量的有效方法。高脂蛋白血症可继发于影响血浆脂蛋白代谢的其他众所周知的疾病，例如糖尿病、甲状腺功能减退或肾病综合征。当排除这些疾病时，高脂蛋白血症被定义为原发性高脂蛋白血症。许多原发性高脂蛋白血症都有遗传基础，一些遗传性疾病中潜在的分子缺陷已被阐明。高脂蛋白血症被认为是动脉粥样硬化的主要危险因素之一，动脉粥样硬化的发展取决于高脂蛋白血症的类型。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国获批临床。值得一提的是，inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法，因为RNAi疗法此前大多用于治疗罕见病。

Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的一款靶向PCSK9的RNAi疗法。它可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。此外，inclisiran的独特之处在于——患者每年只需接受2次皮下注射就可以控制胆固醇水平，为患者提供了一种便捷的治疗选择。

目前，inclisiran的上市申请正在接受美国FDA以及欧洲药品管理局（EMA）的评审，适用于“尽管已经接受了最大耐受剂量的降脂治疗，但LDL-C水平依然过高的ASCVD或HeFH成人患者”。如果获得批准，inclisiran将成为首款siRNA类降胆固醇药物。根据诺华早前发布的新闻稿，inclisiran在治疗成人高脂血症的三项重要3期临床试验中均达到了主要终点，试验结果已在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表。研究结果显示：与安慰剂相比，在接受两次初始剂量注射后，每年两次皮下注射inclisiran治疗能持久和显著地降低LDL-C；同时，inclisiran还具有良好的耐受性，与安慰剂相似的安全性。

值得一提的是，inclisiran在降低低密度脂蛋白胆固醇的关键性3期临床试验（ORION-11）中，达到试验的所有主要和次要终点，并表现出良好的安全性和耐受性。这一临床试验的成功展现了RNAi疗法在治疗患者人数众多的大众疾病类型方面的潜力，因为RNAi疗法此前大多用于治疗患者人数较少的罕见病。此外，诺华和The Medicines Company还在进行一项名为ORION-4的3期临床试验，旨在验证inclisiran在降低主要不良心血管事件（MACE）风险和心血管死亡方面的效果，预计将在2024年获得临床试验结果。

综上所述，使用诺华（Novartis）1类新药inclisiran注射液治疗原发性高胆固醇血症患者表现出良好的安全性和耐受性。海得康祝贺诺华在研RNAi创新疗法inclisiran在中国获批临床，希望该药的临床研究顺利进行，早日为患者带来新的治疗选择。

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