近日uniQure（一家行业领先的基因治疗）公司公布了AMT-061（etranacogene dezaparvovec）治疗中度至重度B型血友病患者关键III期HOPE-B临床试验的阳性顶线结果。
HOPE-B是一项开放标签、单剂量、单臂、多国临床试验，在中度或重度血友病成年男性患者中开展。所有患者在进入临床试验前均需要进行预防性常规FIX替代疗法，对AAV5存在中和抗体（NAb）的患者没有被排除在试验之外。
该研究中，患者最初被纳入至少6个月的前瞻性观察性导入期，在此期间监测出血事件和FIX替代疗法的使用情况。54例患者接受了单次静脉输注AMT-061基因疗法，剂量为2x10的13次方gc/kg，其中23例患者体内已存在针对AAV5的NAb。随后对患者进行评估，评估由中心实验室进行一步分析法，确定FIX活性、年化出血率和FIX替代疗法的使用。患者将被监测5年，以评估AMT-061的安全性。
结果显示，在26周时，研究达到了FIX活性的主要终点，且与先前存在NAb无关。具体而言：在给药后，54例患者FIX活性迅速提高，从正常值的≤2%提高至第26周时的37.2%，达到了首个主要终点。在NAb滴度达到678.2（该滴度预计将包括95%的普通人群）的患者中，发现预先存在NAb与FIX活性没有相关性；1例NAb滴度为3212.3的患者没有显示FIX活性增加。
在给药后的26周内，72%的患者（39/54）报告没有出血事件。15例患者报告总计21次出血。作为临床试验的次要终点，与观察导入期相比，给药后，FIX替代疗法的年平均使用量下降了96%。
研究中，AMT-061的耐受性良好，无治疗相关的严重不良事件。大多数不良事件被归类为轻度（81.5%）。最常见的事件包括：按方案用类固醇治疗的转氨酶升高（9例患者；17%）、输液相关反应（7例患者；13%）、头痛（7例患者；13%）和流感样症状（7例患者；13%）。肝酶升高通过逐渐减少皮质类固醇得到解决，在皮质类固醇治疗的患者中FIX活性保持在轻度范围内。未观察到安全性与NAb滴度之间的关系。
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