近日，美国FDA已受理百悦泽®（Brukinsa，通用名：zanubrutinib，泽布替尼）治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的新适应症上市申请（sNDA），处方药申报者付费法案（PDUFA）日期为 2021年10月18日。

　　华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见惰性淋巴瘤，在不到2％的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出现。在美国，每年大约有5000例WM新增病例。该疾病通常出现在年长患者中，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。

　　此项sNDA共包括来自351例WM患者的数据，主要基于百悦泽®对比伊布替尼（Imbruvica）用于治疗WM患者的全球3期ASPEN临床试验（NCT03053440）的安全性和有效性数据；此外，还包括来自两项百悦泽®临床试验的支持性数据，分别为在中国开展的用于治疗复发/难治性WM患者的关键性2期临床试验（NCT03332173）和用于治疗B细胞恶性肿瘤患者的全球1/2期临床试验 （NCT02343120）。同时，六项百悦泽®临床试验中779例患者的安全性数据也被包含在该项sNDA中。

　　泽布替尼于2019年11月在美国获得加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

　　泽布替尼于2020年6月在中国获得附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种疗法的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受过一种疗法的成年MCL患者的两项适应症。