2021年7月,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)建议批准Ultomiris在欧盟扩大使用人群,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童(体重≥10公斤)和青少年患者。具体为:经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者,以及在接受Soliris(eculizumab)治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH儿童和青少年患者。
自2018年首次批准以来,Ultomiris已迅速PNH成人患者的标准疗法。Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用,同时保留免疫系统其他部分的功能,以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制,减少血管内红细胞的破坏(血管内溶血和血栓)的风险。
欧盟CHMP的积极科学意见,基于一项3期临床研究的结果。数据显示,在18岁以下的儿童和青少年患者中,Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外,Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血,后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。
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