2021年8月，美国FDA受理mitapivat新药申请（NDA），用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。

　　来自3期临床试验的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），接受mitapivat治疗后，患者输血负担显著降低。

　　mitapivat是一款在研的首创（first-in-class）、口服、小分子变构激活剂，针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。

　　丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种使人衰弱的罕见、终身溶血性贫血，无论患者的输血状况如何，其特征都是影响多个器官的严重并发症。PKD会导致慢性疲劳、溶血危象、胆结石、脾肿大、肝硬化、肺动脉高压和骨质疏松症，疾病负担会影响患者驾驭工作和其他日常活动的能力，以及心理健康。

　　mitapivat的监管申请是基于2项关键3期临床研究（ACTIVATE，ACTIVATE-T）的结果。ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示，研究达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。

　　ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展，结果显示：在24周固定剂量期，37%（n=10）的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%（单侧p=0.0002），有22%（n=6）的患者没有输血。2项研究中，mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。

　　根据ACTIVATE和ACTIVATE-T 3期试验的结果，mitapivat有潜力对PKD患者产生有意义的影响。

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