2021年8月,美国FDA受理mitapivat新药申请(NDA),用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人患者。
来自3期临床试验的数据显示,在PKD成人患者中(包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者),接受mitapivat治疗后,患者输血负担显著降低。
mitapivat是一款在研的首创(first-in-class)、口服、小分子变构激活剂,针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)是一种使人衰弱的罕见、终身溶血性贫血,无论患者的输血状况如何,其特征都是影响多个器官的严重并发症。PKD会导致慢性疲劳、溶血危象、胆结石、脾肿大、肝硬化、肺动脉高压和骨质疏松症,疾病负担会影响患者驾驭工作和其他日常活动的能力,以及心理健康。
mitapivat的监管申请是基于2项关键3期临床研究(ACTIVATE,ACTIVATE-T)的结果。ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展,结果显示,研究达到了主要终点:mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解(定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL),而安慰剂组为0(双侧p<0.0001)。
ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展,结果显示:在24周固定剂量期,37%(n=10)的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%(单侧p=0.0002),有22%(n=6)的患者没有输血。2项研究中,mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。
根据ACTIVATE和ACTIVATE-T 3期试验的结果,mitapivat有潜力对PKD患者产生有意义的影响。
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