去纤苷,去纤维钠

一项II期试验研究了严重肝小静脉闭塞病患者使用去纤维钠治疗的疗效。在接受25mg/kg/天去纤维钠治疗的72名患者中，49%的患者胆红素下降，器官功能障碍消退，有44%的患者在干细胞移植后存活了至少100天。
每天25mg/kg去纤维钠的治疗方案用于102名成人和儿童的严重静脉闭塞性疾病和多器官衰竭的III期试验。去纤维钠输注的平均时间为21.5天。结果显示，25.5%的患者出现完全缓解，高于一组历史对照组的12.5%的缓解率。完全缓解的中位时间为34.5天。在干细胞移植后100多天，该组有38.2%的人存活，而历史对照组只有25%。
一项对573名在扩大治疗项目中接受治疗的患者的分析支持了临床试验结果。在387名患有静脉闭塞性疾病和多器官功能障碍的患者中，造血干细胞移植后100多天的存活率为45%。