佩米替尼,培米替尼,pemigatinib

FIGHT-202 (NCT02924376)是一项多中心开放标记单组试验，该试验评估了佩米替尼Pemigatinib对107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者的疗效，这些患者的疾病在至少1次既往治疗期间或之后进展，并具有FGFR2基因融合或非融合重排，这由在中心实验室进行的临床试验测定确定。预测合格的框内融合和其他重排在FGFR2基因的内含子17/外显子18内有一个断点，而FGFR2激酶结构域保持完整。
患者接受为期21天的周期的佩米替尼Pemigatinib治疗，剂量为13.5 mg，每天一次，连续14天，然后停止治疗7天。直到疾病恶化或出现不可接受的毒性时才给予培美曲塞。根据RECIST v1.1由独立审查委员会(IRC)确定的主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)
年龄中位数为56岁(范围：26至77岁)，61%为女性，74%为白人，95%的东部肿瘤协作组(ECOG)基线绩效状态为0 (42%)或1 (53%)。98%的患者患有肝内胆管癌。86%的患者有框内FGFR2基因融合，最常见的FGFR2融合是FGFR2-BICC1 (34%)。14%的患者有其他FGFR2重排，这些重排不能确信是框内融合，包括没有可识别伴侣基因的重排。所有患者之前至少接受过1次系统治疗，27%的患者之前接受过2次治疗，12%的患者之前接受过3次或更多次治疗。96%的患者之前接受过铂类药物治疗，包括76%的患者之前接受过吉西他滨/顺铂治疗。
中位反应时间为2.7个月(范围0.7-6.9个月)。
 

功效参数	佩米替尼Pemigatinib
整体反映率（The overall response Rate）（95%置信区间）	36% (27, 45)
完全有效	2.8%
部分响应	33%
中位数DoR（月）（95%可信区间）	（6.0,14.5）
DoR ≥6个月的患者，n （%）	24（63%）
DoR ≥12个月的患者，n （%）	7（18%）