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帕唑帕尼被欧洲药品管理局批准用于治疗成人晚期软组织肉瘤,适应症包括除胃肠间质瘤和脂肪细胞肉瘤之外的20多种亚型的肉瘤,可以用于已经接受过针对转移灶化疗的二线治疗或者是新辅助或辅助治疗12个月内发生复发转移的患者。
软组织肉瘤是比较罕见的肿瘤,发生在身体的支持或结缔组织,比如肌肉,神经,软骨,血管,脂肪。这些病人的预后较差,被诊断为晚期后中位生存期约12个月,5年生存率低于20%。
帕唑帕尼,是一个口服靶向药物,已经上市用于肾癌的治疗。对于软组织肉瘤的适应症已经在今年4月被FDA批准。
该药物通过抑制血管生成和肿瘤细胞增殖的几个因素作用,包括血管内皮生长因子受体(VEGFR-1,2,3),血小板衍生生长因子受体(受体α和β),成纤维细胞生长的作用因子受体(FGFR1和3),干细胞因子受体(C-KIT),白细胞介素2诱导T细胞激酶(ITK),白细胞特异性蛋白酪氨酸激酶(LCK),和跨膜糖蛋白受体酪氨酸激酶( C-FMS)。
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