[适应症]
本品是一种能够激活丙酮酸激酶的药物，用于治疗因丙酮酸激酶（PK）缺乏所引起的成人溶血性贫血。通过增强红细胞内丙酮酸激酶活性，改善能量代谢，从而减少红细胞破坏，提升血红蛋白水平，缓解贫血相关症状。
[推荐剂量]
起始剂量为每次5mg，每日口服两次。为逐步提高血红蛋白（Hb）水平，应每4周评估疗效并根据情况递增剂量。
初始从每天两次5mg开始，若血红蛋白仍低于正常范围或患者近8周内仍需输血，则可在第5至第8周将剂量增至每天两次20mg。若Hb恢复正常且近期未输血，可维持原剂量。若至第9至第12周仍存在贫血或输血需求，可进一步增至每天两次50mg，并维持该剂量。若Hb稳定正常，则维持现有剂量（5mg或20mg）。
在每次增加剂量前，应重新评估血红蛋白水平、溶血指标及输血情况，以确定是否继续滴定。如在连续治疗24周后未观察到临床获益或血红蛋白明显改善，应考虑停止用药。剂量调整应遵循个体化原则，避免过快增加，以减少不良反应风险并确保疗效稳定
[不良反应]
常见不良反应包括实验室异常（≥10%）：男性雌酮和雌二醇降低、尿酸升高、背部疼痛及关节疼痛等。
[药理作用]
本品是一种丙酮酸激酶（PK）激活剂，其作用机制是通过变构结合丙酮酸激酶四聚体，增强酶的稳定性和活性，从而提高红细胞的能量代谢效率。在正常情况下，红细胞中的丙酮酸激酶（PK-R）在糖酵解过程中催化生成三磷酸腺苷（ATP），为红细胞提供能量支持。然而，当PK基因发生突变时，酶活性降低，导致ATP生成减少，使红细胞缺乏能量维持膜稳定性，进而寿命缩短，易发生慢性溶血。本品通过恢复或增强突变酶的活性，改善红细胞代谢功能，减少溶血过程，延长红细胞生存时间，从而有效提升血红蛋白水平，改善由丙酮酸激酶缺乏引起的溶血性贫血症状。
[贮藏]
应储存在20℃至25℃，可在15℃至30℃范围内波动。使用前请将吸塑包装置于原纸箱内保存，直至开启使用。
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