戈谢病（Gaucher disease，ＧＤ）是常染色体隐性遗传病，为溶酶体贮积病。主要分为非神经病变型(I型)及神经病变型(Ⅱ型及Ⅲ型)。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA）突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，进而导致受累组织器官出现病变，并呈进行性加重。

　　VPRIV（Velaglucerase-α）维拉西酶-α，又译为维拉苷糖酶-alfa，是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，它拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。

　　2010年2月，Vpriv在美国获批上市，用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。

　　2021年4月，中国国家药监局公示，武田（Takeda）旗下Shire（沙尔/夏尔）公司的注射用维拉西酶α（velaglucerase alfa）获批上市，适应症为1型戈谢病（Gaucher disease）。

　　I型戈谢病在各年龄阶段均可发病（主要为儿童期发病），可表现为肝脾肿大、骨病（骨痛、骨坏死等）、血小板减少和贫血，部分患者白细胞减少，伴凝血障碍，患者常常面色苍白、疲乏无力，发生出血。此外，还有可能出现肺部受累及代谢异常等情况。目前，戈谢病的治疗方法主要有两种：酶替代疗法(ERT)和底物清除疗法 (SRT)。

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