系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis，SM）又译为系统性组织嗜硷细胞增多症，是一种罕见的血液系统疾病，几乎在所有病例中均由KIT D816V突变引起。在晚期SM亚型中，ASM患者的中位总生存期约为3.5年，SM-AHN约为2年，MCL小于6个月。

　　2021年6月，美国FDA已批准Ayvakit（avapritinib，阿伐替尼）治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　根据1期临床试验EXPLORER和2期临床试验PATHFINDER的数据，美国FDA授予Ayvakit用于晚期SM成人患者的完全批准。它在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效。在中位随访期为11.6个月的53例可评估患者中，总缓解率（ORR）为57%（95% CI：42%，70%），完全缓解/血液学完全缓解率为28%。中位缓解持续时间为38.3个月。

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