血管周上皮样细胞瘤是一种血管外皮发生的一种细胞瘤,属于比较少见的一种软组织肿瘤。患者年龄15-97岁,中位年龄46岁,多发生于女性。西罗莫司是磷脂酰肌醇-3-激酶、akt通路的下游抑制剂,具有高效免疫抑制作用。
一项临床试验,评估西罗莫司在恶性血管周围上皮样细胞瘤患者中的效果。
共34位患者接受了治疗,31位患者纳入疗效分析。总缓解率为39%。中位随访了2.5年后,中位缓解持续时间仍未达到。
在31位患者中,有25位有肿瘤突变谱:9位携带TSC2突变的患者中有8位获得了缓解,相比之下,16位不携带TSC2突变的患者中只有两位获得缓解。中位无进展生存期为10.6个月,中位总生存期为40.8个月。
西罗莫司该类患者中具有治疗活性。
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