ADAPT-1 研究和 ADAPT-2 研究评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。根据患者基线血小板计数,分为两组:(1)低基线血小板计数队列(<40 x109 L)和(2)高基线血小板计数队列( ≥ 40 至 < 50 x109 L)。
低基线血小板计数队列中的患者口服, 60 mg/次或安慰剂,每日 1 次,连续口服 5 天,
高基线血小板计数队列中的患者口服, 40 mg/次或安慰剂,每日 1 次,连续口服 5 天;
在末次治疗后的 5 至 8 天内接受诊断性检查或手术。
两项研究表明,阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数( ≥ 50x109/ L)的患者比例均高于安慰剂组:低基线血小板计数队列在 ADAPT-1 研究中分别为 69% 和 4%;在 ADAPT-2 中分别为 67% 和 7%;高基线血小板计数队列在 ADAPT-1 研究中分别为 88% 和 21%;在 ADAPT-2 研究中分别为 93% 和 39%。
两个队列中阿伐曲泊帕组血小板计数从基线至诊断性检查或手术当天的平均变化幅度均高于安慰剂组:低基线血小板计数队列在 ADAPT-1 中变化幅度分别为 32 x109/L 和 0.8 x109/L;在 ADAPT-2 研究中分别为 31.3 x109/L 和 3.0 x109/L;高基线血小板计数队列在 ADAPT-1 中变化幅度分别为 37.1 x109/L 和 1.0 x109/L;在 ADAPT-2 研究中分别为 44.9 x109/L 和 5.9 x109/L。 阿伐曲泊帕组从给药后第 4 天开始,观察到血小板计数增加,在第 10-13 天达到峰值,诊断性检查或手术后第 7 天降低,然后在第 35 天恢复至接近基线值。
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