ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）‑Adzynma中国有上市吗【海得康海外医疗】

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ADAMTS13重组蛋白酶（recombinant）‑Adzynma中国有上市吗
时间：2026-03-03 作者：海得康医学部赵起 浏览次数( )

Adzynma是一种人重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白酶，专门用于治疗先天性血栓性血小板减少症（cTTP）患者。cTTP是一种罕见的遗传性疾病，患者体内ADAMTS13酶缺乏或功能异常，导致超大多聚血小板因子（vWF）堆积，引发微血管内血栓形成，造成血小板减少、溶血性贫血及多器官损伤。通过补充功能正常的ADAMTS13酶，Adzynma可以分解超大vWF，减少微血管血栓的形成，从而在预防性或按需酶替代疗法（ERT）中改善临床症状和降低急性发作风险。该药于2023年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，为cTTP患者提供了新的治疗选择。然而，尽管在国外获得了上市批准，Adzynma目前尚未在中国正式获批上市，这一现实对国内患者的可获得性和经济负担提出了挑战。
一、国外上市情况与临床意义
2023年11月，FDA正式批准Adzynma用于治疗适龄cTTP患者，包括成人和儿童，用于预防性或按需的酶替代疗法。这一批准标志着cTTP领域的一项突破，因为长期以来患者主要依赖血浆置换或新鲜冰冻血浆替代ADAMTS13酶，而这些方法存在操作风险高、疗效不稳定等局限。Adzynma的上市为患者提供了一种更为精准、机制明确的治疗选择，能够有效提高ADAMTS13酶活性，从而减少疾病急性发作，提高生活质量。

二、中国上市现状与挑战
目前，Adzynma尚未在中国正式获批上市。国内尚无该重组蛋白酶的国产或进口上市版本，意味着cTTP患者在国内无法通过正规医院渠道获得这一药物。这种现状主要受限于药品审批流程、临床需求评估以及药品注册策略等多重因素。对于国内患者而言，要想使用Adzynma，往往需要通过特殊进口、个人自费或境外医疗等途径，这在实际操作上存在较高门槛。
三、价格问题
即便通过特殊途径获得Adzynma，国外市场价格十分昂贵也是不可忽视的现实。在美国等国家，创新生物药物本身价格就较高，加上跨境物流成本，整体用药支出对患者及家庭产生了重大的经济负担。此外，购买渠道较为困难，缺乏稳定供应，使患者用药连续性难以保证。因此，在中国尚未上市的背景下，患者和家属在考虑引入Adzynma治疗时，不仅要评估疗效，还需要综合考虑实际可行性和经济承受能力。
总之，ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）已在美国获批上市，但目前尚未进入中国市场。尽管其在cTTP治疗中具有显著的临床价值，但高昂的价格、复杂的购买渠道和缺乏本地上市支持，使国内患者用药可及性受到限制。未来若能通过国内审批并纳入医保，将更好地惠及中国cTTP患者。
关键词标签：Adzynma，ADAMTS13，重组蛋白酶，cTTP，先天性血栓性血小板减少症，中国上市，FDA批准，药品可及性，进口药物价格
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-adzynma-adamts13-recombinant-krhn-enzyme-replacement-therapy-congenital-thrombotic-6141.html

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