基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法效果如何？在肌营养不良症治疗中的临床疗效及研究数据分析【海得康海外医疗】

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基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法效果如何？在肌营养不良症治疗中的临床疗效及研究数据分析
时间：2025-04-14 作者：海得康医学部那鑫 浏览次数( )

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法（delandistrogene moxeparvovec-rokl）在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面展现了显著的临床疗效，特别是在早期患者中。这种基因疗法通过修复患者缺失的Dystrophin基因，帮助恢复肌肉细胞功能，显著改善患者的肌肉强度和运动能力。多项临床研究和试验数据显示，delandistrogene moxeparvovec-rokl治疗能够有效延缓疾病进程，提高生活质量。
在临床试验中，delandistrogene moxeparvovec-rokl显著改善了患者的运动功能，尤其是在治疗初期的患者群体。研究显示，接受基因治疗的患者在步态、跑步、爬楼梯等运动能力方面得到了明显改善。比如，在一项3年期的临床研究中，接受治疗的患者在6分钟步行测试（6MWT）中的表现优于未接受治疗的对照组。这表明，基因疗法能够有效地增加患者的肌肉力量，延缓疾病进程，帮助患者维持运动能力。

delandistrogene moxeparvovec-rokl通过腺病毒载体将正常的Dystrophin基因传递到肌肉细胞中，从而恢复了肌肉组织中的Dystrophin蛋白表达。研究结果显示，治疗后的患者在肌肉组织中检测到显著增加的Dystrophin蛋白水平，这意味着基因疗法成功修复了基因缺陷。这一变化直接关联到肌肉细胞结构的稳定性和功能恢复，减缓了由于Dystrophin缺失所导致的肌肉退化。
delandistrogene moxeparvovec-rokl的治疗不仅改善了患者的运动功能，还在一定程度上延缓了疾病的进展。在长期跟踪的临床数据中，基因疗法能够显著延迟患者从行走能力丧失到轮椅依赖的时间。尤其是对于那些在治疗时仍有一定运动能力的患者，基因疗法有助于他们保持更长时间的独立行动能力，显著改善生活质量。这对于DMD患者来说，是一种重要的治疗突破，因为此类疾病通常会导致早期的身体功能丧失。
参考资料：
https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

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