帕克替尼(Pacritinib)是一种口服的激酶抑制剂,主要通过抑制JAK2(Janus激酶2)和IRAK1(IL-1受体相关激酶1)信号通路来治疗骨髓增生异常综合症(MDS)和骨髓纤维化(MF)。这种抑制作用有助于减少异常血细胞增生,改善骨髓纤维化,进而减轻患者的症状,如贫血、脾脏肿大和血小板减少等。
在骨髓增生异常综合症中,帕克替尼通过调节骨髓微环境,抑制过度的造血细胞生产,从而改善血液学参数,减轻症状。特别是在血小板减少明显的患者中,帕克替尼的疗效尤为突出。它有助于提高血小板计数,减少患者因血小板过低而导致的出血风险。
帕克替尼的临床研究表明,该药物在治疗骨髓增生异常综合症中的效果显著,能有效控制症状并延缓病程进展,尤其对于那些已经对传统治疗无效的患者,帕克替尼提供了一个有效的治疗选项。
参考资料:https://www.drugs.com/pacritinib.html