【适应症】
本品为menin抑制剂类靶向药物,用于治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病成人及1岁以上儿童患者,需经基因检测确认KMT2A易位状态。
【推荐剂量】
用药资格:仅限经检测证实存在KMT2A易位的患者使用;
服用方式:每日固定时间口服两次,可选择空腹或与低脂餐同步服用;
剂量稳定性:需保持每日两次服药时间的一致性以维持血药浓度稳定。
【不良反应】
≥20%发生率的不良反应包含:
实验室指标异常:出血倾向、磷酸盐波动(升高/降低)、肝酶(AST/ALT)升高、全段甲状旁腺激素升高、甘油三酯升高、钾降低、碱性磷酸酶升高等;
临床症状:恶心、肌肉骨骼疼痛、感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、食欲减退、便秘、水肿、病毒感染、疲劳等。
【药理机制】
本品通过阻断menin与野生型KMT2A及KMT2A融合蛋白的相互作用,抑制白血病相关转录通路激活。非临床研究表明,其可调控多个基因(包括分化标志物)的转录表达,在含KMT2A融合蛋白的白血病细胞模型中表现出显著的抗增殖和抗肿瘤活性,从而发挥治疗作用。
【贮藏条件】
需在15℃-30℃环境温度范围内保存,推荐常温(20℃-25℃)存储;应避免高温、潮湿及阳光直射,允许短时温度波动(15℃-30℃),但需确保整体存储环境稳定。
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