塞利尼索

尽管多发性骨髓瘤(MM)的治疗取得了前所未有的进展，但几乎所有患者都出现了对五种最常用和最有效的抗MM药物耐药的现象。在此基础上，一些试验研究了塞利尼索治疗多发性骨髓瘤的疗效。
塞利尼索（selinexor）在26%的多发性复发骨髓瘤(MM)患者中表现出总体缓解。中位无进展生存期为3.7个月，总体生存期为8.6个月。常见的副作用包括血小板减少、中性粒细胞减少、疲劳和恶心。
一项临床试验研究了塞利尼索(Selinexor)联合低剂量地塞米松，治疗对其他目前最有效药物治疗无很好疗效的多发性骨髓瘤患者。II期试验评估了每周两次口服塞利尼索 80 mg和地塞米松20 mg，治疗对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺和泊马度胺(四联难治性疾病)难治的骨髓瘤患者，以及对抗CD38抗体也难治的亚群(五联难治性疾病)。主要终点是总体缓解率(ORR)。
结果显示，在79例患者中，48例为四联难治性骨髓瘤，31例为五联难治性骨髓瘤。患者之前接受了中位数为7次的治疗方案。ORR为21%，四联难治性(21%)和五联难治性(20%)患者的ORR相似。高危细胞遗传学患者中，ORR为35%(17例患者中的6例)。中位缓解持续时间为5个月，65%的缓解患者存活12个月。