戈洛迪森（golodirsen）

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[适应症]

本品适用于治疗携带外显子53跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

[推荐剂量]

推荐剂量为30mg/kg，根据患者实际体重计算总剂量，每周给药一次

[不良反应]

最常见不良反应(发生率≥20%):头痛、发烧、跌倒、腹部疼痛、鼻子和喉咙感染、咳嗽、呕吐和恶心

[给药方法]

■本品仅供静脉输注，并且持续输注35至60分钟
■本品需要稀释后使用
■切勿摇晃本品
■切勿冷冻本品

■本品开始治疗前，需要检查患者的血清胱抑素C、尿试纸和尿蛋白与肌酐比值

[注意事项]
■超敏反应:

在接受本品治疗的患者中发生超敏反应，包括皮疹、发热、瘙痒、荨麻疹、皮炎和皮肤脱落。如果患者发生超敏反应，立即进行适当的治疗并考虑减慢输注速度或中断本品治疗。
■肾脏毒性:

根据动物数据，可能会导致肾脏毒性。应监测患者肾功能;需要注意的是DMD患者的肾功能监测，肌酐值可能不准确。

[相互作用]
无

戈洛迪森（golodirsen）在全球多个国家已上市，海外药品上市情况，海外原研药/仿制药价格等，欢迎咨询海得康。

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