奥德昔巴特（odevixibat）

【适应症】
本品是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，适用于以下人群：
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）：用于治疗3个月及以上PFIC患者的瘙痒症状。
Alagille综合征（ALGS）：用于治疗12个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。
使用限制：
本品可能对PFIC 2型患者疗效有限，该类患者携带导致胆盐输出泵（BSEP-3）无功能或完全缺失的ABCB11基因变异。
【推荐剂量】
PFIC患者：
初始剂量：40 mcg/kg，每日一次，于早晨随餐口服。
剂量调整：若治疗3个月后瘙痒症状未见改善，可以40 mcg/kg为增量逐步增加剂量，最大可增至120 mcg/kg每日一次；每日总剂量不得超过6 mg。
ALGS患者：
推荐剂量：120 mcg/kg，每日一次，于早晨随餐口服。
【不良反应】
PFIC患者：
最常见的不良反应（发生率＞2%）包括肝脏检查指标异常、腹泻、腹痛、呕吐及脂溶性维生素缺乏。
ALGS患者：
最常见的不良反应（发生率＞5%）包括腹泻、腹痛、血肿和体重减轻。
【药理作用】
本品为回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的可逆抑制剂，通过抑制末端回肠对胆汁酸（主要为胆盐形式）的再吸收发挥作用。
瘙痒是PFIC患者的常见症状，其具体病理生理机制尚未完全明确。本品改善PFIC患者瘙痒的完整机制亦未完全阐明，推测可能与其抑制IBAT、减少胆汁酸重吸收，进而降低血清胆汁酸水平有关。
【贮藏】
储存于20°C至25°C环境下；允许在15°C至30°C范围内短暂波动。