奥马索龙,omaveloxolone

一、适应症
奥马索龙（omaveloxolone）适用于治疗16岁及以上成人及青少年的弗里德赖希共济失调。主要用于改善该类遗传性神经系统疾病患者的功能状态，延缓疾病进展相关表现。
二、用法用量
推荐剂量为150mg（3粒胶囊），每日口服1次。
应在空腹状态服用：进食前至少1小时或进食后2小时。
胶囊内容物不可与牛奶或橙汁混合，也不适用于肠饲管给药。
若漏服一剂，应在次日按原计划时间服用，不可加倍剂量补服。
用药前及治疗期间需定期监测相关指标，包括肝功能（ALT、AST、胆红素）、B型利钠肽（BNP）及血脂水平。
三、不良反应
常见不良反应（发生率≥20%）包括：肝酶升高（ALT/AST）、头痛、恶心、腹痛、疲劳、腹泻及肌肉骨骼疼痛。多数不良反应与剂量及个体耐受性相关，需在治疗过程中动态观察。
四、药理作用
本品具体作用机制尚未完全明确。
研究显示其可激活Nrf2通路（核因子E2相关因子2通路）。
该通路参与细胞对氧化应激的防御反应，有助于减轻神经细胞损伤。
五、贮藏条件
在20°C至25°C条件下保存。允许短时间在15°C至30°C范围内波动，避免高温及潮湿环境。