注射用伊米苷酶,imiglucerase

【适应症】
注射用伊米苷酶适用于确诊为非神经病变型(Ⅰ型)和慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。
戈谢病的非神经系统病变临床表现包括一种或多种以下病症：
a.排除其他原因导致的贫血，如缺铁性贫血
b.血小板减少
c.排除其他原因导致的骨病，如维生素D缺乏症
d.肝肿大或脾肿大
【用法用量】
静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周一次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/kg。60U/kg每2周一次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量，并应定期进行全面评估患者的临床表现，根据是否达到治疗目标而上调或下调剂量。
 不良反应
使用本品后常见的不良反应包括：呼吸困难、咳嗽、超敏反应、荨麻疹/血管性水肿、瘙痒以及皮疹。
【药理作用】
戈谢病（Gaucher disease）的特征表现为葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，这会导致组织巨噬细胞中葡萄糖脑苷脂积聚，使得细胞体积增大。这些异常细胞常出现在肝脏、脾脏和骨骼中，偶尔也会出现在肺、淋巴结和骨髓中。
继发的血液学后果包括：严重贫血及血小板减少。此外，还会出现特征性的肝脏进行性肿大，以及骨骼并发症（包括骨坏死和骨质减少，进而引发继发性病理性骨折）。
注射用伊米苷酶能够催化葡萄糖脑苷脂水解生成葡萄糖和神经酰胺。在临床试验中，注射用伊米苷酶可以改善贫血及血小板减少的症状，使肝脏缩小，并改善恶病质状态，其临床效果与 Ceredase（阿糖苷酶注射液）相似。
【贮藏】
本品应保存在 2 - 8°C（36 - 46°F）的温度环境下。
由于本品不含有任何防腐剂，配制后应立即使用，不得留存用于后续使用。
本品配制后，在室温（25°C）及 2 - 8°C 的条件下可稳定保存 12 小时；经稀释后，在 2 - 8°C 的条件下也可稳定保存 12 小时。