2021年03月,官方公布了一项评估Evrysdi(risdiplam)治疗2-25岁的2型或卧床3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的研究数据。研究表明,12个月时Evrysdi治疗观察到的运动功能改善在24个月时继续改善或维持。
SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,该病是一种相对常见的“罕见病”,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000。据相关报道,目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
根据疾病自然史,2型和3型SMA患者在未经治疗时,运动功能会随着时间的推移而下降。
Evrysdi是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。2020年8月,Evrysdi率先在美国获得批准。截至目前,该药已在7个国家(美国、智利、巴西、乌克兰、韩国、格鲁吉亚、俄罗斯)获得批准,并在另外30多个国家提交上市申请,包括中国。
调查结果表明,Evrysdi:
(1)根据运动功能测量32量表(MFM-32)测量,在12-24个月期间维持运动功能改善。
(2)根据改良上肢模块(RULM)和Hammersmith运动功能量表扩展版(HFMSE)测量,在12-24个月期间的运动功能增加。
(3)采用MFM-32、RULM、HFMSE测量,在接受安慰剂12个月后开始服用Evrysdi治疗的患者,运动功能表现出稳定。
(4)在12-24个月期间,根据护理者报告的SMAIS上肢模块测量,总得分较基线有所增加,患者报告的SMAIS得分稳定。
与第一年相比,2个治疗组在第二年观察到的严重不良事件、高级别不良事件和治疗相关不良事件减少。在12-24个月期间,Evrysdi组、安慰剂+Evrysdi组中观察到的最常见不良事件为上呼吸道感染(分别为15.8%和10%)、鼻咽炎(分别为21.7%和16.7%)、发热(分别为13.3%和10%)、头痛(分别为10%和16.7%)、腹泻(分别为7.5%和10%),呕吐(分别为11.7%和13.3%)和咳嗽(分别为10%和8.3%)。最常见的严重不良事件是肺炎(分别为6.7%和0%)和流感(分别为0.8%和0%)。
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