2021年7月，近日公布了2期REDWOOD-HCM研究（NCT04219826）队列1和2的阳性顶线结果。这是一项2期临床试验，正在调查新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-3773274（CK-274）治疗肥厚型心肌病（HCM）。该研究的结果将为剂量选择提供依据，并支持CK-274进入计划开展的3期注册临床试验，该试验预计在年底前开始。

　　REDWOOD-HCM研究队列1和队列2的结果表明：与安慰剂相比，CK-274治疗10周后，患者平均静息左室流出道平均压力梯度（LVOT-G；队列1和队列2：分别为：p=0.0003、p=0.0004）、平均Valsalva动作后LVOT-G（队列1和队列2：分别p=0.001、p<0.0001）相对基线有统计学意义的显著降低。

　　与安慰剂组（7.7%）相比，大多数接受CK-274治疗的患者（队列1为78.6%，队列2为92.9%）在第10周达到了治疗目标，即静息梯度<30 mmHg、Valsalva后梯度<50 mmHg。LVOT-G的降低发生在CK-274开始治疗的2周内，在剂量滴定开始的2-6周内达到最大值，并持续到10周治疗结束。观察到的LVOT-G的降低是剂量依赖性的，随着CK-274剂量的增加，患者LVOT-G的降低幅度更大。

　　该研究中，CK-274治疗通常耐受性良好。治疗组之间的不良事件发生率相似。CK-274没有引起严重的不良反应，也没有出现治疗中断的情况。CK-274治疗组没有新的心房颤动（atrial fibrillation）病例报告。在这项剂量范围研究中，1例患者的左心室射血分数（LVEF）出现短暂下降，需要调整剂量，但不需要中断剂量。2个队列患者在治疗结束后2周内LVEF均恢复到基线水平，这与CK-274的1期研究中健康受试者LVEF下降的可逆性相似。

　　2020年12月，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)网站公示，由Cytokinetics和箕星药业联合申报的一款1类新药CK-3773274(CK-274)片获得临床试验默示许可，拟开发用于梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。

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