神经内分泌瘤（NET）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。NET通常分为胰腺神经内分泌瘤（pNET）和胰腺外（非胰腺）神经内分泌瘤（epNET）两大类。

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）已确认并受理索凡替尼（surufatinib，Sulanda®）用于治疗胰腺和胰腺外（非胰腺）神经内分泌瘤（NET）的上市许可申请（MAA）。

　　索凡替尼（surufatinib）是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。

　　索凡替尼于2020年12月在中国获批用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤（epNETs）、于2021年6月获批用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤（pNETs）。目前，索凡替尼已在中国上市，商品名为苏泰达®。

　　索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤（epNET）中国3期临床试验SANET-ep（clinicaltrials.gov注册号NCT02588170）：该研究在预设的中期分析中成功达到PFS这一预设的主要终点。

　　结果显示，与安慰剂组相比，索凡替尼治疗组患者的疾病进展或死亡风险显著降低了67%。索凡替尼治疗组患者的中位PFS显著延长为9.2个月，安慰剂组患者则为3.8个月（HR=0.334；95%CI:0.223-0.499；p<0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常见的3级或以上治疗相关不良事件是高血压（索凡替尼组患者:36%; 安慰剂组患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼组患者:19%; 安慰剂组患者: 0%）和贫血（索凡替尼组患者:5%; 安慰剂组患者:3%）。

　　索凡替尼治疗晚期胰腺神经内分泌瘤（pNET）中国3期临床试验SANET-p（clinicaltrials.gov注册号NCT02589821）：该研究在预设的中期分析中成功达到无进展生存期（PFS）这一预设的主要终点并提前终止研究。SANET-p研究的积极结果于2020年9月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以口头报告的形式公布，并同步于《柳叶刀·肿瘤学》上发表。

　　结果显示，与安慰剂组相比，索凡替尼治疗组pNET患者的疾病进展或死亡风险显著降低了51%。索凡替尼治疗组患者的中位PFS为10.9个月，安慰剂组患者则为3.7个月（HR=0.491；95%CI:0.391-0.755；p=0.0011）。在大多数主要亚组的胰腺神经内分泌瘤患者中均观察到获益。该研究中，索凡替尼具有可控的安全性，并与过往研究中的观察结果一致。大多数患者对治疗的耐受性良好，索凡替尼组因治疗期间不良事件而导致治疗中断的比例为10.6%，而安慰剂组为6.8%。

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