2021年7月，近日，欧盟委员会（EC）已批准Bylvay（odevixibat胶囊），该药是全球第一个被批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物。

　　Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择，这种疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

　　欧盟批准Bylvay是基于2项临床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面开展的最大规模的全球3期临床试验。

　　PEDFIC-1是随机、双盲、安慰剂对照3期研究，结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003）、耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。

　　PEDFIC-2是一项长期、开放标签3期扩展研究，数据重申了Bylvay的强劲疗效，显示在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。

　　在这2项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。

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