2021年12月,美国FDA受理Reblozyl(luspatercept-aamt)的新适应症申请:非输血依赖型(NTD)β地中海贫血(β-thalassemia)成人患者,治疗贫血。Reblozyl是第一个红细胞成熟剂,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
NTD β地中海贫血是不需要终生定期输注红细胞(RBC)以维持生存的患者,他们只需在规定时间内输注。研究发现:无论基线血红蛋白水平如何,Reblozyl均能够提高患者血红蛋白水平,同时改善了患者生活质量。
需要指出的是,在需要立即纠正贫血的患者中,Reblozyl不适用于作为红细胞输注的替代品。
数据显示,Reblozyl+BSC治疗组有77.1%的患者实现血红蛋白水平升高(≥1.0g/dL),而安慰剂+BSC组为0%。
研究在非输血依赖性(NTD)β地中海贫血成人患者中开展,145例患者以2:1随机分组,接受每3周一次皮下注射Reblozyl(1mg/kg[滴定至1.25mg/kg])或安慰剂,治疗持续≥48周。2组患者继续接受最佳支持护理(BSC),包括RBC输注和铁螯合剂治疗。主要终点是:从第13-24周开始的连续12周内,在没有输注RBC的情况下,平均血红蛋白从基线水平增加1.0 g/dL。
主要终点结果显示:Reblozyl治疗组有77.1%(n=74/96)的患者达到主要终点,安慰剂组为0%(n=0/49)。在平均基线Hb<8.5g/dL的患者中,Reblozyl治疗组有72.7%(n=40/55)的患者达到主要终点,安慰剂组为0%;在平均基线Hb≥8.5g/dL的患者中,Reblozyl治疗组有82.9%(n=34/41)的患者达到主要终点,安慰剂组为0%。
关键次要终点方面:
(1)Reblozyl治疗组有52.1%(n=50/96)的患者实现第13-24周期间平均Hb水平较基线增加≥1.5g/dL,安慰剂组为0%。
(2)在第1-24周,Reblozyl治疗组有89.6%的患者保持无输注,安慰剂组为67.3%。
(3)患者报告的生活质量结果(疲劳和虚弱)的改善也与血红蛋白增加相关。
Reblozyl常见的副作用为:骨痛、头痛和关节痛。没有报告恶性肿瘤或血栓栓塞事件。
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