2021年12月，美国FDA受理Reblozyl（luspatercept-aamt）的新适应症申请：非输血依赖型（NTD）β地中海贫血（β-thalassemia）成人患者，治疗贫血。Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

　　NTD β地中海贫血是不需要终生定期输注红细胞（RBC）以维持生存的患者，他们只需在规定时间内输注。研究发现：无论基线血红蛋白水平如何，Reblozyl均能够提高患者血红蛋白水平，同时改善了患者生活质量。

　　需要指出的是，在需要立即纠正贫血的患者中，Reblozyl不适用于作为红细胞输注的替代品。

　　数据显示，Reblozyl+BSC治疗组有77.1%的患者实现血红蛋白水平升高（≥1.0g/dL），而安慰剂+BSC组为0%。

　　研究在非输血依赖性（NTD）β地中海贫血成人患者中开展，145例患者以2:1随机分组，接受每3周一次皮下注射Reblozyl（1mg/kg[滴定至1.25mg/kg]）或安慰剂，治疗持续≥48周。2组患者继续接受最佳支持护理（BSC），包括RBC输注和铁螯合剂治疗。主要终点是：从第13-24周开始的连续12周内，在没有输注RBC的情况下，平均血红蛋白从基线水平增加1.0 g/dL。

　　主要终点结果显示：Reblozyl治疗组有77.1%（n=74/96）的患者达到主要终点，安慰剂组为0%（n=0/49）。在平均基线Hb＜8.5g/dL的患者中，Reblozyl治疗组有72.7%（n=40/55）的患者达到主要终点，安慰剂组为0%；在平均基线Hb≥8.5g/dL的患者中，Reblozyl治疗组有82.9%（n=34/41）的患者达到主要终点，安慰剂组为0%。

　　关键次要终点方面：

　　（1）Reblozyl治疗组有52.1%（n=50/96）的患者实现第13-24周期间平均Hb水平较基线增加≥1.5g/dL，安慰剂组为0%。

　　（2）在第1-24周，Reblozyl治疗组有89.6%的患者保持无输注，安慰剂组为67.3%。

　　（3）患者报告的生活质量结果（疲劳和虚弱）的改善也与血红蛋白增加相关。

　　Reblozyl常见的副作用为：骨痛、头痛和关节痛。没有报告恶性肿瘤或血栓栓塞事件。

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