原发性高草酸尿症患者肾功能分级

　　原发性高草尿酸症1型（PH1）可影响所有年龄段人群，特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。晚期PH1患者肾功能受损通常导致血浆草酸水平升高，随后草酸在多个器官（包括骨骼、眼睛、心脏和皮肤）中病理性沉积，这是一种高度病态且可能致命的疾病，称为系统性草酸沉着症。这些患者的治疗选择有限，仅限于强化血液透析和肝/肾移植。

　　2021年12月，已向美国FDA提交了补充申请：治疗晚期原发性高草酸尿症1型（PH1）患者，降低血浆草酸水平。此前，Oxlumo获美国FDA批准治疗PH1儿童和成人降低尿草酸水平、获欧盟批准用于所有年龄段的PH1患者。

　　临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成、显著降低了尿草酸水平、有高比例的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平。

　　此次研究评估了Oxlumo治疗所有年龄（成人和儿科患者）、伴肾功能进行性下降的晚期原发性PH1患者。在伴有3B-5期慢性肾脏病（CKD）的PH1患者（有或无透析），血浆草酸水平与基线水平相比显著降低。Oxlumo最常见的副作用是注射部位反应，轻微且短暂。

　　Oxlumo可大幅降低导致成人和儿童PH1晚期疾病患者（包括血液透析患者）系统性草酸沉着症的血浆草酸水平。

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