美国FDA批准avapritinib（Ayvakit）用于晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）成年患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤患者（SM-AHN） 和肥大细胞白血病 （MCL）。
在两项试验中评估了疗效。有53名患者接受了每日剂量高达200毫克的avapritinib。
两项试验中所有可评估患者的ORR为57％，其中28％完全缓解，28％部分缓解。中位缓解持续时间为38.3个月，中位缓解时间为2.1个月。
AdvSM患者最常见的不良反应（发生率 ≥ 20％）是水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。
不建议将Avapritinib用于治疗血小板计数低于50X10^9 /L的AdvSM患者。
对于AdvSM患者，推荐的avapritinib剂量为200mg，每天一次口服。
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