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FDA加速批准Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）用于治疗亨特综合征（MPS II）
时间：2026-04-22 作者：海得康医学部赵起 浏览次数( )

2026年3月25日，Denali Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通过加速批准程序，正式批准Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）上市，用于治疗亨特综合征（粘多糖贮积症 II 型，MPS II）相关的神经系统损伤。这一批准基于关键生物标志物数据，标志着该疾病治疗领域在中枢神经系统干预方面迈出重要一步。
该药物的适应症已经明确为：Avlayah 用于治疗亨特综合征（粘多糖贮积症 II 型，MPS II）的神经系统症状，适用于在出现严重神经功能损害之前体重至少为 5 kg 的无症状或有症状的儿科患者。
一、疾病背景：亨特综合征的核心问题
亨特综合征是一种罕见的X连锁遗传代谢病，由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起。该酶负责分解糖胺聚糖（GAGs），当其缺失时，GAGs会在全身组织及中枢神经系统中逐渐累积。
这种异常沉积会导致多系统进行性损害，尤其在大脑中引发不可逆的神经退行性变化，患者可能逐步出现认知下降、行为改变、听力损失以及运动能力减退，严重时丧失语言与行走能力。
二、药物机制：跨越血脑屏障的酶替代疗法
Avlayah属于酶替代疗法，由IDS酶与Denali Therapeutics专有的TransportVehicle（TV）平台融合而成。该平台通过结合转铁蛋白受体（TfR），利用受体介导的跨血脑屏障转运机制，将治疗性酶递送至外周组织及中枢神经系统。这一设计解决了传统酶替代疗法难以进入大脑的问题，使其能够直接作用于神经系统病理过程。

三、关键临床证据：生物标志物驱动的批准基础
FDA此次加速批准主要基于I/II期临床试验中脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）这一关键替代终点。
研究数据显示，在治疗24周后：
CSF HS水平较基线下降91%（95% CI：89%，92%）
93%（44例中的41例）患者在第24周达到非MPS II人群的正常范围
最常见的不良反应为输注相关反应。相关研究结果已发表于2026年1月1日的《新英格兰医学杂志》。
四、临床意义与后续研究方向
目前正在进行全球II/III期COMPASS研究，旨在进一步验证临床获益，并为全球监管申报提供确证性数据。该研究纳入了患有亨特综合征的青年患者。
Avlayah的获批也意味着血脑屏障递送技术在罕见病治疗领域进入了实际应用阶段，为此前缺乏有效中枢治疗手段的疾病提供了新的治疗路径。
总结
Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）的获批，是亨特综合征治疗领域的重要进展。其明确适用于体重≥5 kg、在严重神经功能损害发生前的无症状或有症状儿科患者，并首次实现酶替代疗法跨越血脑屏障进入中枢神经系统。随着后续临床研究的推进，其疗效可能进一步扩展，但这一批准已为该类罕见遗传病的治疗带来新的方向与希望。
参考资料：
内容更新于
2026.3.25
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-grants-accelerated-approval-avlayah-tividenofusp-alfa-eknm-hunter-syndrome-mps-ii-6754.html

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