复发或转移性（R/M）头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者中，原癌基因HRAS（mHRAS）突变发生率为4%-8% 。Tipifarnib是一种法尼基转移酶抑制剂，可以扰乱HRAS功能。

　　该实验评估了Tipifarnib治疗R/M mHRAS-HNSCC患者的疗效。

　　2021年3月22日，Journal of Clinical Oncology在线发表了一项研究，结果显示Tipifarnib对携带HRAS突变的R/M mHRAS-HNSCC患者疗效显著。

　　该研究纳入了22例R/M HNSCC患者，这些患者mHRAS等位基因突变频率（VAF）≥20%（高VAF）。研究的主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点包括安全性和耐受性。受试者在28天治疗周期的第1-7天和第15-21天口服Tipifarnib600或900mg，每日两次。

　　结果显示，在22名接受VAF治疗的患者中，有20例患者最终可进行评价疗效，高VAF-HNSCC患者的ORR为55%。Tipifarnib治疗的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，中位总生存期（OS）为15.4个月。最常见的治疗相关不良事件为贫血（37%）和淋巴细胞减少（13%）。

　　服用Tipifarnib后，PFS中位数提高到5.6个月，与治疗前的3.6个月比较，差异有统计学意义，中位OS为15.4个月。

　　本研究描述了Tipifarnib对R/M HNSCC患者的抗肿瘤活性的作用，ORR为前所未有的55％。西妥昔单抗，纳武单抗等靶向药物的历史有效率约15％，而Tipifarnib反应迅速，持续时间长，本实验患者中其中7例反应时间超过6个月。重要的是，这些患者在之前治疗中并没有出现类似的反应。

　　该实验另一个结果是，可评估的高mHRAS VAF治愈患者的临床受益为100％，这是mHRAS作为肿瘤驱动因素的作用以及FTIs植入治疗肿瘤的能力提供了额外的证据。

　　海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769.