系统性肥大细胞增多症(Systemic Mastocytosis, SM)是一类进展性血液系统疾病,包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)以及肥大细胞白血病(MCL)。这些疾病传统治疗效果有限,患者长期生存率较低,且易因肥大细胞介质释放或器官损害出现严重并发症。
米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,能有效抑制KIT D816V突变阳性的异常肥大细胞增殖,并改善组织损伤和症状。在长期治疗中,米哚妥林通过持续抑制病理活化的肥大细胞,实现疾病进展的延缓,使患者血液指标稳定,生活质量提升。长期用药可显著降低症状加重和器官受累风险,同时延长生存期。。
参考资料:https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html