戈洛迪森的作用机制是什么？如何影响肌肉功能？【海得康海外医疗】

戈洛迪森的作用机制是什么？如何影响肌肉功能？

戈洛迪森通过靶向DMD基因中的53外显子跳跃突变来修复DMD患者的肌营养不良蛋白合成。DMD是一种由DMD基因突变引起的遗传性肌肉退化疾病，突变导致肌营养不良蛋白的缺失，进而影响肌肉的稳定性和功能。戈洛迪森能够通过“外显子跳跃”的方式，跳过突变部分，恢复部分功能性肌营养不良蛋白的合成。
这种恢复的肌营养不良蛋白可以增强肌肉细胞的稳定性，减少细胞受损，从而改善肌肉的力量和功能。虽然无法完全治愈DMD，戈洛迪森可以有效减缓疾病的进展，提升患者的生活质量，并延缓步态和运动能力的丧失。
参考资料：https://www.drugs.com/golodirsen.html

已帮助人 2026-01-26 11:16:42

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