奥维昔巴特（Odevixibat）是一种用于治疗特定胆道疾病的药物，主要适应症为阿拉吉勒综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。阿拉吉勒综合征是一种罕见的遗传性疾病，患者通常会出现胆汁淤积、肝功能衰竭及相关症状，如皮肤瘙痒。而进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组涉及胆汁排泄功能缺陷的遗传性疾病，其中PFIC2型由ABCB11基因突变引起，患者的肝脏无法有效排泄胆汁，从而导致肝脏受损。奥维西巴特作为一种胆汁酸转运抑制剂，能够通过抑制胆汁酸的转运，减轻这些疾病引起的症状，尤其是控制瘙痒和改善肝功能。它已被批准用于12个月及以上的ALGS患者以及3个月及以上的PFIC患者，但对于某些PFIC2型患者可能无效，因此在治疗前需确认基因类型。
参考资料：
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