2021年3月，美国FDA批准Abecma，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。该药推荐剂量为300-460 x 10E6的CAR阳性T细胞，适用于治疗：既往接受过4种或更多种疗法（包括3类药物：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。

　　2021年05月，公布了抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的疗效和安全性。

　　KarMMa研究在128例R/R MM成人患者中开展，这些患者至少接受过3类疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种疗法无效。研究中，这些患者接受了Abecma剂量范围为150-460 x 10E6的CAR阳性T细胞治疗。这些患者中，既往方案的中位数为6种（范围：3-16），84%（108/128）的患者为3类难治性。

　　在128例接受Abecma治疗的患者中，中位随访24.8个月，总缓解率（ORR；主要终点）保持一致，73%（94/128）的患者达到部分缓解或更好，33%（42/128）的患者达到完全缓解（CR）或更好。无论先前接受过多少种方案，患者的缓解都是相似的。中位缓解持续时间（DOR）为10.9个月，随缓解深度增加而增加，达到CR或更好的患者中位DOR为21.5个月。中位无进展生存期（PFS）为8.6个月（95%CI:5.6-11.6）。总生存期（OS）是研究的次要终点，在所有接受治疗的患者中，18个月无事件生存率为65%，24个月无事件生存率为51%。中位OS为24.8个月（95%CI:19.9-31.2），这些生存数据正在继续成熟。

　　血细胞减少（97%）和细胞因子释放综合征（CRS，84%）是所有级别中最常见的不良事件。CRS的发生率大多为低级别（1/2级：78%）。研究人员报告了5例患者（4%）出现3级CRS，1例患者出现4级CRS，1例患者出现5级CRS。

　　该研究中观察到的神经毒性（NT）特征的分析显示，NT大多数为1/2级，且发生早、消退快。18%（23/128）的患者出现任何程度的神经毒性（NT），其中5例（4%）出现3级NT，无4/5级事件。

　　NT发病的中位时间为2天（范围：1-10天），中位持续时间为2.5-8.5天（范围：1-26天）。对于有缓解的患者，有（n=17）和没有（n=77）经历NT的患者中ORR（74% vs 73%）和DOR（10.0个月 vs 11.0个月）相似。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。