芦可替尼治疗原发性血小板增多症怎么样？芦可替尼是一款治疗血液疾病的药物，可以治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症，也可以治疗原发性血小板增多症（ET）。那它的治疗效果怎么样呢？下面，海得康芦可替尼代购小编带大家去了解下临床的实验效果。

有研究报道，ET患者栓塞、出血及15年内白血病转化事件的发生率分别为10%~29%、0.3%、2%，总生存期为14.7年。可以看出ET患者的生存预期与健康人群相似，因此治疗此病的目标是防止血栓形成、预防出血并发症和最小化转MF和转白血病风险，但是用目前的治疗手段是不可能达到治愈的。血小板计数应控制在<600×109/L，理想目标值为400×109/L。

所有患者应评估心血管危险因素，如糖尿病、高血压、高胆固醇血症、吸烟。目前有这些危险因素并且有血栓形成倾向的患者应该适当应用抗凝药物治疗，包括每日低剂量阿司匹林治疗（除非有禁忌证）或抗血小板药物预防微血管症状，如发作性红斑性肢痛症、偏头痛、头痛、感觉异常。对于ET的低危组患者，除了有微血管症状的患者，阿司匹林的疗效尚不确切。

高危ET患者常用降细胞治疗，能降低血栓性出血事件的发生，治疗决策基于欧洲白血病网（ELN）共识。羟基脲仍然是高危ET的首选治疗药物。阿那格雷作为ET的二线治疗药物，它主要是通过抑制巨核细胞有丝分裂后的分化与成熟，减少血小板生成使血小板计数降低，降低血栓栓塞的并发症发生风险。它的这一作用可能是通过降低巨核细胞CATA-1及协同因子FOG-1的表达而实现的。在一项称为ANAHYDRET的研究中，259例ET患者被分为两组，评测分别使用羟基脲及阿那格雷后患者反应，结果显示两组患者动静脉血栓及严重出血事件的发生率没有明显差异，而阿那格雷价格比较昂贵。但新的研究显示与羟基脲相比，阿那格雷治疗组动脉血栓、严重出血和转化为MF的概率明显增加，但静脉血栓减少，目前阿那格雷用于不能耐受羟基脲的患者。作为羟基脲的替代治疗，干扰素（IFN）-α-2a可抑制造血干细胞的增殖，诱导77%的ET患者达到完全血液学缓解，减少患者JAK2等位基因的负荷。目前新型的长效干扰素与羟基脲的对比研究正在临床试验中，还没有发表研究结果。

JAK2抑制剂ruxolitinib（芦可替尼）目前已在欧美等国家获批上市，有两项COMFORT研究均证明ruxolitinib可减轻患者症状，缩小脾脏，并使患者寿命延长。然而贫血、血小板减少是最常见的不良反应。有些数据支持一些JAK2抑制剂能够控制ET患者骨髓增生，然而，除此之外，还包括一些不确定的方面：它们是否能预防血栓，是否能影响疾病进展，比如MF或者向白血病转化，评估这些所需要的研究规模和时间面临着挑战。酪氨酸激酶抑制剂LY2784544对于ET、MF、PV的Ⅱ期临床研究正在进行中。

针对那些不耐受一线治疗，即细胞数正常但仍有临床症状的ET患者，应该考虑使用JAK2抑制剂或其他新的治疗方法。目前证据表明接受ruxolitinib治疗的患者具有明显的缓解症状。最近的一个队列COMFORT-Ⅱ研究报道了3例患者获得了完全分子生物学缓解。

目前针对难治性ET患者，一些新的有针对性的治疗方法正在研究评估中，如组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，JAK1/2抑制剂，热休克蛋白90（HSP-90）抑制剂。研究将证明它们在控制疾病症状方面的有效性。尽管近年ET患者的发病机制和治疗都有了大幅度进展，但是要治愈ET尚需更多努力。

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芦可替尼在不同人群中的使用