本研究首次在中国复发性/难治性（R/R）Waldenström巨球蛋白血症 (WM) 亚洲患者中评估了BTK抑制剂的疗效和安全性。

　　泽布替尼（Zanubrutinib）于2020年6月获得NMPA批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）、成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。

　　这是一项单臂、多中心的II期研究，招募了既往至少接受过一种治疗方案的R/RWM患者，每日予以口服泽布替尼（160 mg，2/日）治疗，直到病情进展或出现不可耐受的毒性。主要终点是由独立委员会评估的主要缓解率（MRR）。次要终点包括无进展生存期、总缓解率、主要缓解持续时间和安全性。

　　共招募了44位患者。中位随访了33.0个月（范围 3.2-36.5个月）后，总的 MRR 为 69.8%，32.6% 的患者获得了非常好的甚至更好的部分缓解。所有突变组患者均从泽布替尼治疗中获益：MYD88L265P突变的患者的 MRR 为 73%，MYD88 野生型患者的 MRR 为 50%。在 MYD88L265P/CXCR4WT基因型患者中观察到了更高的缓解率（与其他基因型患者相比）。

　　中位无进展生存期和主要缓解的中位持续时间均尚未达到。最常见的≥3级的需紧急治疗的不良事件（AE）有中性粒细胞计数减少（3.1%）、血小板计数减少（20.5%）和肺炎（20.5%）。无房颤或房扑发生。

　　综上所述，泽布替尼在所有亚组的R/R WM患者中都实现了持久且具有深度的高缓解率，有望为WM患者带来积极的收益。

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