近日,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已批准了加速评估其先导候选药物ganaxolone的请求,用于治疗与CDKL5缺乏症(CDD)相关的癫痫发作。
CDKL5缺乏症(CDD)是一种严重而罕见的遗传性疾病。
ganaxolone治疗CDD相关癫痫发作的营销授权申请(MAA),将由3期Marigold试验的数据支持。这是一项双盲安慰剂对照试验,在101名患者中开展。
试验中,ganaxolone治疗组患者在28天中主要运动性发作频率的中位数减少了30.7%,而安慰剂组患者减少了6.9%,达到了试验的主要终点(p=0.0036)。在Marigold开放标签扩展研究中,接受ganaxolone治疗至少12个月的患者(n=48)主要运动性癫痫发作频率中位数减少49.6%。
在这项3期试验中,ganaxolone的耐受性总体良好,安全性与先前的临床试验一致,最常见的不良事件是嗜睡。
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