米哚妥林作为一种口服多激酶受体抑制药,在治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)方面表现出了显著的安全性和有效性。它通过抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖,诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞凋亡,从而发挥治疗作用。一项涉及717位既往未接受过治疗的AML患者的临床试验显示,接受米哚妥林联合化疗的患者生存期明显长于仅接受化疗的患者,这充分证明了米哚妥林的治疗效果。此外,米哚妥林还可用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病,显示了其广泛的适应症和潜在的治疗效果。虽然在使用过程中可能会产生一些不良反应,如恶心、呕吐、头痛等,但这些都是可预期和管理的。总的来说,米哚妥林在治疗FLT3+的AML及其他相关血液疾病方面展现出了显著的疗效,为患者提供了新的治疗选择。