艾伏尼布主要用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶 -1(IDH1)突变的以下疾病:
急性髓系白血病(AML):适用于经检测确认存在易感 IDH1 突变的复发或难治性 AML 成人患者,为这类患者提供了新的治疗途径,延长生存期并改善生活质量。
胆管癌:用于治疗经 FDA 批准的检测方法证实存在 IDH1 突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者,在传统治疗效果不佳时,为患者带来新的希望。
作用机制
IDH1 突变会导致 2 - 羟基戊二酸(2 - HG)水平异常升高。艾伏尼布是一种强效、高选择性的口服 IDH1 抑制剂,它能与突变的 IDH1 酶结合,抑制其活性,从而降低 2 - HG 的生成,恢复细胞正常分化,抑制肿瘤细胞增殖,达到抗肿瘤的效果。
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