佩格塔克(Pegcetacoplan,商品名Empaveli)是一种靶向补体系统的抑制剂,用于特定血液和肾脏疾病患者。其主要适应症包括两类:第一,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的患者,这类患者由于补体系统异常活化,红细胞容易被破坏,佩格塔克可以帮助抑制补体攻击,减少溶血和相关并发症。第二,用于治疗年龄在12岁及以上且患有C3肾小球病(C3G)或原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的成人和儿童患者,药物通过抑制过度活化的补体途径,有助于降低蛋白尿并改善肾脏功能。佩格塔克通过精准干预补体信号通路,提供了对这类罕见疾病的新型管理方式,但使用前需由医生明确诊断和评估适用性,以确保安全和有效。
参考资料:
https://empavelihcp.com/wp-content/uploads/2023/03/HCP-Office-Kit-Understanding-Pharmacy-and-Medical-Benefit.pdf