美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了
佩格塔克（Pegcetacoplan，商品名Empaveli）用于治疗部分罕见肾病患者。这一批准标志着补体抑制剂在肾脏疾病管理中的应用迈出了重要一步。佩格塔克通过抑制补体C3的活性，阻断补体级联反应，从而减少肾脏免疫损伤和蛋白尿。
根据批准信息，佩格塔克适用于年龄在12岁及以上且患有C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的成人和儿科患者。这类患者通常存在蛋白尿及进行性肾功能损害，传统治疗效果有限。佩格塔克可通过降低蛋白尿，减缓疾病进展，为患者提供新的治疗选择。
此外，佩格塔克原本已获批用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗，为罕见血液疾病患者带来改善生活质量的新途径。随着对C3G和IC-MPGN患者的批准，佩格塔克的临床适应症进一步拓展，为补体相关疾病的管理提供了更广泛的治疗策略。
总之，FDA对佩格塔克的批准为罕见肾病患者带来了新的希望，其补体抑制机制有望改善蛋白尿和延缓肾功能损害。
参考资料：
https://empavelihcp.com/wp-content/uploads/2023/03/HCP-Office-Kit-Understanding-Pharmacy-and-Medical-Benefit.pdf
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