很多苯丙酮尿症（PKU）患者及家属都十分关注
墨蝶呤口服散剂在中国的上市进展。目前公开资料显示，Sephience（sepiapterin）已经先后获得美国FDA批准以及欧盟上市许可，用于治疗苯丙酮尿症相关高苯丙氨酸血症患者。
不过，截至目前，尚未有公开信息显示Sephience已经在中国大陆获批上市。对于国内患者来说，该药暂时还无法通过国内医院或药房常规获得。
Sephience是一种口服散剂，其活性成分sepiapterin通过增强 PAH 酶的活性来降低苯丙酮尿症患者血液中的苯丙氨酸水平。该药在海外获批后，受到不少PKU患者关注，因为其适用范围覆盖儿童及成人患者。
对于国内患者而言，如果未来企业向中国监管部门递交上市申请并获得批准，药物的可获得性将进一步提升。不过药品从海外获批到进入中国市场，通常还需要经历注册申报、审评审批等多个环节，因此具体上市时间仍需以官方公布信息为准。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/sephience
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