Elzonris,Tagraxofusp

2018年12月21日，美国FDA批准了tagraxofusp-erzs (ELZONRIS，Stemline Therapeutics)，一种CD123定向细胞毒素，用于成人和2岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。
批准基于一项多中心、多短期、开放标签、单组临床试验(STML-401-0114；NCT 02113982)用于未经治疗或复发/难治性BPDCN患者。在关键队列中，7名患者接受了推荐剂量为12 mcg/kg(见下表)的tagraxofusp-erzs治疗(53.8%；13名未经治疗的BPDCN患者中的95% CI: 25.1，80.8)在中位随访11.5个月后达到完全缓解/临床完全缓解。未达到平均响应持续时间。在第二组中，15名复发或难治性BPDCN患者中，一名患者获得完全缓解(持续时间111天)，一名患者获得临床完全缓解(持续时间424天)。
最常见的不良反应(发生率≥ 30%)是毛细血管渗漏综合征、恶心、疲劳、外周水肿、发热和体重增加。最常见的实验室异常(发生率≥ 50%)是白蛋白、血小板、血红蛋白、钙和钠的减少，以及葡萄糖、ALT和AST的增加。