海得康解答:
匹米替比对PDGFRA D842V突变GIST患者的疗效有限,并非此类患者的首选治疗药物,阿伐替尼才是更优选择。
PDGFRA D842V突变GIST患者对传统Ⅱ型TKI易产生原发性耐药,疗效不佳。匹米替比是口服HSP90抑制剂,通过抑制HSP90功能,降低肿瘤相关蛋白表达水平,诱导细胞凋亡等机制发挥抗肿瘤作用,但它不针对特定基因突变类型,对GIST各种耐药突变虽有效,但在PDGFRA D842V突变GIST患者中的疗效缺乏针对性优势。
而阿伐替尼作为首个针对PDGFRA外显子18突变的精准治疗药物,是携带该突变GIST患者的治疗首选。Navigator研究显示,对于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者,阿伐替尼治疗的总缓解率(ORR)高达86%,经长期随访,治疗PDGFRA D842V突变的晚期GIST患者的ORR高达91%,疾病控制率(DCR)达到100%,中位PFS达34个月。
参考链接:https://www.mt-pharma.co.jp/e/company/rd/pipe/