阿思尼布(Asciminib)是一种新型的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),专门用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)。与传统TKI如伊马替尼、达沙替尼不同,阿思尼布的独特之处在于它作用于 ABL1激酶的别构位点(myristoyl pocket),因此也被称为 STAMP抑制剂(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket)。这种机制让它能够在耐药性或不耐受其他TKI的患者中发挥疗效。
临床研究表明,阿思尼布对既往接受过多种TKI治疗、但疗效不佳或出现耐药的CML患者,依然能够显著降低BCR-ABL1融合基因水平,部分患者甚至达到深度分子缓解。与传统ATP竞争性TKI相比,阿思尼布不仅能覆盖一些常见耐药突变,还具有较好的耐受性和安全性,常见不良反应如疲劳、头痛、胃肠道反应等,多数为轻中度。
参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib