戈洛迪森（Vyondys 53）在杜氏肌营养不良症（DMD）中的疗效如何？【海得康海外医疗】

戈洛迪森（Vyondys 53）在杜氏肌营养不良症（DMD）中的疗效如何？

戈洛迪森（Golodirsen，商品名Vyondys 53）是一种靶向53外显子跳跃突变的药物，专门用于治疗具有特定基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这种药物通过修复DMD基因中的缺失，允许肌肉细胞继续合成功能性地蛋白质——肌营养不良蛋白（Dystrophin），从而改善肌肉功能。
戈洛迪森能够显著提高肌肉中的肌营养不良蛋白水平，这对于减缓肌肉衰弱的进程至关重要。临床研究表明，接受戈洛迪森治疗的患者肌肉功能有所改善，尤其是在步态和运动能力方面，延缓了疾病的进展，使患者能够保持更长时间的运动能力。
参考资料：https://www.drugs.com/golodirsen.html

已帮助人 2026-01-26 11:14:02

海得康——海外就医、全球找药
扫一扫，添加【医学顾问】7*24小时响应服务需求
>>>点击查看进入疾病药品库

药得APP，全球肿瘤药新特药查询咨询平台，各大手机应用市场下载安装，更稳定更方便！

免责声明

由本文所表达的任何关于疾病的建议都不应该被视为医生的建议或替代品，请咨询您的治疗医生了解更多细节。本站信息仅供参考，海得康不承担任何责任。

戈洛迪森（Vyondys 53）在杜氏肌营养不良症（DMD）中的疗效如何？

标签:

相关资讯更多>

相关问答更多>

戈洛迪森（Vyondys 53）在杜氏肌营养不良症（DMD）中的疗效如何？

标签:

相关资讯 更多>

相关问答 更多>

相关资讯更多>

相关问答更多>