贝罗司他（Berotralstat）是一种用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的口服预防性药物。遗传性血管性水肿（HAE）通常在儿童时期发病，约40%的HAE患儿在5岁前首次发作。由于HAE的不可预测性、致残性和潜在危及生命的特性，其引起的身体症状和心理社会影响会严重损害患者的日常生活。迄今为止，针对12岁以下HAE患儿的唯一靶向治疗方案是静脉注射或皮下注射，这对于HAE患儿及其照护者来说都是一种负担。
贝罗司他的作用机制是选择性抑制血浆激肽释放酶（kallikrein），从而减少缓激肽生成，降低水肿发生风险。与传统用于急性发作时的治疗药物不同，贝罗司他属于预防性用药，主要目标是减少发作频率，而不是用于急性发作的立即缓解。
该药为口服制剂，相较于部分需要注射的预防药物，使用便利性更高，有助于提高患者长期依从性。在临床应用中，通常用于预防成人和 2 岁及以上儿童患者发生遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。治疗过程中需要持续用药，并定期评估发作情况与药物耐受性。
参考资料：https://www.drugs.com/orladeyo.html
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