艾伏尼布(Ivosidenib,拓舒沃)主要适用于携带IDH1基因突变的急性髓系白血病(AML)患者,并不是所有AML患者都能使用。通常用于复发或难治性AML,也可用于部分年龄较大、无法耐受强化化疗的新诊断患者。
IDH1突变会导致异常代谢物堆积,影响白血病细胞正常分化,而艾伏尼布能够精准抑制异常IDH1酶,从而帮助白血病细胞恢复分化。因此,是否存在IDH1突变,是决定患者能否用药的核心前提。
目前IDH1检测通常通过骨髓或外周血样本完成,常见方法包括PCR检测、二代测序(NGS)等。海外临床更倾向使用NGS,因为能够同时筛查多个AML相关突变,提高精准治疗效率。
如果患者未做基因检测就盲目使用艾伏尼布,通常很难获益。因此,AML治疗已经进入“分子分型时代”,基因检测几乎成为用药前的重要步骤。
参考链接:https://www.tibsovo.com/